Estudios clínicos de no-inferioridad y de equivalencia: metodología, análisis e interpretación de los resultados

Los estudios controlados con placebo son el método ideal para evaluar la eficacia del tratamiento médico. Debido al gran número de tratamientos de comprobada eficacia en ciertas aplicaciones, los estudios controlados con placebo son a menudo poco éticos. Los estudios de no-inferioridad y de equivalencia son apropiados para evaluar la eficacia de un tratamiento experimental versus un control activo cuando se plantea la hipótesis que el tratamiento experimental puede
no ser superior a un tratamiento de comprobada eficacia, pero es clínica y estadísticamente no inferior. El diseño y el
reporte de estos estudios deben de seguir las recomendaciones del Grupo CONSORT. Para tal fin, es indispensable
seleccionar un óptimo control activo. La eficacia del control activo debería ser documentada a través de buenos estudios
históricos controlados con placebo; a partir de estos datos es indispensable determinar el margen de no-inferioridad.
Los resultados del nuevo tratamiento deben ser comparados con el control activo por análisis múltiples, incluyendo el placebo putativo. El término de no-inferioridad es usado cuando se refiere a un estudio de una sola cola (diferencia en respuesta menor que ∆); equivalencia cuando se refiere a estudios de dos colas (diferencia en respuesta entre - ∆ y +
∆). Para documentar los planteamientos teóricos se recurre a datos de estudios publicados recientemente, relacionados
con moléculas eficaces en el control de la presión arterial y en la reducción de los índices de mortalidad en enfermedades
cardiovasculares.
Palabras clave: Estudio clínico, control con placebo, control activo, no-inferioridad, equivalencia.